👇医薬品が承認されるまでの難しさ

2019/03/16

承認される確率

1/5000

米国の主要な製薬企業がやバイオテク企業が会員になっている米国製薬工業協会（PhRMA）によると初期段階の実験で有望と考えられた5000の候補化合物の中から臨床試験まで進むことができるのは、たったの５つしかありません。そして、５つのうちたった１つだけが米食品医薬品局（FDA）の承認を得ることができます。なので承認される確率は1/5000ですが、残りの4999にも莫大な時間とコストがかかっています。

開発コスト

（失敗も含めた１医薬品当たり）

8億㌦

タフツ大学の研究によると医薬品の失敗分も含めた全コストは年々上昇しています。1979年：1億3800万ドル1991年：3億1800万ドル2003年：8億2000万ドル（現在は16億ドルぐらいかも）

医薬品が承認されるまでの時間

10年

・前臨床試験
動物を相手にする前臨床試験は平均で520万ドルの費用と3年半の時間がかかります。その後に前臨床試験の試験結果や臨床試験の計画は、臨床試験実施申請資料（IND）としてFDAに提出されます。
FDAがINDを精査し30日以内に申請を拒絶しなかった場合に限り臨床試験に進むことができます。

・フェーズ１
20人〜200人の健常者に副作用が出ない安全な投与量とどのように投与すべきか（経口それとも注射）を検証します。
試験期間：６ヶ月〜1年
コスト：1520万ドル

・フェーズ２
200人〜500人の健常者および対象疾患の患者に有効性の根拠を示しているか、適切な用法・用量を確認を検証します。
試験期間：1年〜2年
コスト：2350万ドル

・フェーズ３
300人〜5000以上の患者に実験データは統計的に意味のある有効性を示しているか、長期間の使用が副作用を起こすかを検証します、
試験期間：2年〜3年
コスト：8630万ドル

・新薬申請（NDA）
フェーズ３の後に10万〜50万ページにもなる新薬申請（NDAまたはBLA）を作成しなければなりません。この作成に約1年〜1年半かかり、FDAがそれを審査するのに1年かかります。

１つの医薬品が承認されるまでには10年ぐらいはかかることになります。

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NASDAQバイオテクノロジー指数の構成銘柄
ﾃｨｯｶｺｰﾄﾞ	銘柄名	構成比
AMGN	ｱﾑｼﾞｪﾝ	8.49%
BIIB	ﾊﾞｲｵｼﾞｪﾝ	8.19%
GILD	ｷﾞﾘｱﾄﾞ	7.90%
CELG	ｾﾙｼﾞｰﾝ	6.47%
ILMN	ｲﾙﾐﾅ	6.37%
REGN	ﾘｼﾞｪﾈﾛﾝ	4.64%
VRTX	ﾊﾞｰﾃｯｸｽ	4.16%
ALXN	ｱﾚｸｼｵﾝ	3.31%
BMRN	ﾊﾞｲｵﾏﾘﾝ	2.31%
MYL	ﾏｲﾗﾝ	2.15%

大
型ﾊﾞイ
オ

BIIB　時価総 6.4兆円（3/15）　　　発行株数 1億9670万株

毛並みの良い優良株バイオジェンはバイオ医薬品企業。神経疾患治療の医薬品の開発・製造・販売に従事する。再発性多発性硬化症(MS)治療薬、クローン病治療薬、非ホジキンリンパ腫と関節リウマチ治療薬などが主要製品。また、潰瘍性大腸炎などの自己免疫疾患のほか、血友病、リンパ性白血病、非ホジキンリンパ腫の治療薬も扱う。

大
型ﾊﾞイ
オ

ABBV　

時価総額	11.6兆円	（3/15）
発行株数	14億7508万株

アッヴィは米国の研究開発型バイオ医薬品企業。主にC型肝炎、神経学、免疫学、腫瘍学、慢性腎疾患および女性の疾患などの分野における医薬品の開発に取り組む。アボット・ラボラトリーズの研究開発医薬品部門の分離独立に伴い2013年度に設立。主力製品はリウマチ性関節炎や乾癬治療薬｢ヒュミラ｣など。

大
型ﾊﾞイ
オ

GILD　時価総 8.3兆円（3/15）　　　発行株数 12億7551万株

ギリアド・サイエンシズは米国の医薬品会社。主要製品は抗HIV薬の｢ツルバダ｣、｢アトリプラ｣、B型肝炎治療薬｢ヘプセラ｣、｢ビリアード｣、侵襲性真菌感染症治療薬｢アンビゾーム｣、肺動脈高血圧症治療薬｢レタイリス｣、サイトメガロウイルス性網膜炎治療薬｢ビスタイド｣、慢性狭心症治療薬｢ラネクサ｣など

あ

AMGN　時価総 11.9兆円（3/15）　　　発行株数 6億2227万株

アムジェンはバイオ医薬品メーカーで、高度な細胞生物学と分子生物学に基づく治療薬の開発、製造、販売を展開する。特にがん、腎臓病、炎症、腫瘍学の分野での治療薬の開発に注力、製品は診療所、透析センター、病院に販売される。主要製品は、がん化学療法中の患者や透析患者向けの貧血症治療剤｢アラネスプ｣、白血球減少症治療剤｢ニューラスタ｣など。

あ

LLY　時価総 12.8兆円（3/15）　　　発行株数 10億3541万株

イーライ・リリーは米国の製薬会社。主にヒトと動物用医薬品の開発・製造・販売に従事する。同社ヒト医薬品は糖尿病などの内分泌系、神経系、心臓血管系の疾患やがんに対する治療薬を含み、インスリン製剤「Humalog」が主力。動物用医薬品はエランコ・アニマル・ヘルスにおいて、牛・豚・鶏向けの抗生物質やペット用医薬品を扱う。
ロクソ・オンコロジーを総額約80億ドル（約8,670億円）で買収（19/01/07）。

あ

CELG　時価総 6.2兆円（3/15）　　　発行株数 7億235万株

セルジーンはﾌﾞﾘｽﾄﾙ･ﾏｲﾔｰｽﾞに740億㌦で買収された（19/01/03）。当社は2018年にCAR-T療法で将来有望視されていたｼﾞｭﾉ・ｾﾗﾋﾟｭｰﾃｨｸｽを買収したばかり。
がんや免疫・炎症性疾患の治療薬の開発、製造を行う生物薬剤会社。主要製品は骨髄異形成症候群の経口治療薬｢レブリミド｣、骨髄異形成症候群と骨髄性白血病治療薬｢ビダザ｣、骨髄腫治療薬｢サロミド｣、乳がん治療薬｢アブラキサン｣、皮膚T細胞リンパ腫の治療薬｢Isodax｣。ノバルティス・ファーマとのライセンス契約を通じて中枢神経刺激剤を販売。

あ

NVS　時価総 21.1兆円（3/15）　　　発行株数 23億1117万株

ノバルティスはスイスの大手医薬品・バイオテクノロジー企業。心血管代謝、免疫抑制、皮膚病、網膜、呼吸器など広範な領域で処方薬の研究、開発、生産、販売を展開。また、ジェネリック医薬品の開発、生産、販売に加え、眼科用医療機器、眼科手術器具・消耗品、コンタクトレンズや洗浄液などのアイケア製品も扱う。同社の製品は約180カ国で販売される。

あ

BMY　時価総 8.2兆円（3/15）　　　発行株数 16億3267万株

ブリストル・マイヤーズ・スクイブは米国大手の生物医薬品メーカー。主要製品は抗血小板剤｢プラビックス｣、高血圧・糖尿病性腎症治療薬｢アバプロ｣、HIV治療薬｢レイアタッツ｣、B型肝炎治療薬｢バラクルード｣、骨髄性白血病治療薬｢スプリセル｣、抗精神薬｢エビリファイ｣、大腸がん治療薬｢アービタックス｣など。BMSは小野薬品工業と共同開発したがん免疫治療薬「オプジーボ」が主力。米国、欧州、メキシコ、日本、中国で製造。

あ

MRNA　Moderna Inc

2020年5月20日 8:32 JST
・ＳＴＡＴはモデルナが一部の重要な情報を公表していないと報道
・ 18日の通常取引終了後にモデルナが13億ドル規模の株式売り出し発表

【新型ｺﾛﾅﾜｸﾁﾝ開発報道で急騰後、一服】モデルナは米国のバイオ医薬品メーカー。メッセンジャーRNA(mRNA)を利用した医薬品の開発を手掛ける。細胞に指令を出し、細胞内たんぱく質を生成する新しい治療法を提供する。予防ワクチン、がんワクチン、腫瘍内免疫療法、局所再生治療法、全身分泌治療法、全身細胞内治療法などの分野で複数のパイプラインを保有する。本社所在地はマサチューセッツ州ケンブリッジ。

あ

ＢＭＯキャピタル・マーケッツのアナリスト、ジョージ・ファーマー氏はモデルナのメッセンジャーＲＮＡ（ｍＲＮＡ）ワクチン候補「mRNA-1273」について、「ヒトの新型コロナ感染を実際に防御するかどうかはまだ分からない」と語った。モデルナもこのワクチンについて利益を確保する方法について説明していない。

米バイオテクノロジー会社モデルナの株価が19日の米株式市場で、最高値を更新した前日から急反落した。新型コロナウイルスワクチン候補の小規模治験から得られた初期データや18日遅くに発表された13億ドル（約1400億円）規模の株式売り出しが株価に織り込まれた。モデルナの株価は18日、治験の初期データに関する同社の発表を受けて上昇し、米株式相場を押し上げた。治験はワクチンの安全性を確認する狙いがあったが、この点で成功した。抗体の質を評価する分析では８人のデータしか得られなかったが、全員について試験管内でウイルスを中和できる抗体が見られた。より広範な試験でもウイルス防御の効果があると考えられる有望なサインと言える。18日に株価が20％高の80ドルで引けた後にモデルナは１株76ドルで1760万株を売り出すと発表。19日の終値は10％安の71.67ドル。医療関連ニュースサイトＳＴＡＴの報道を受けて、同社の株価が徐々に下げ始め、米株式相場を押し下げた。米モデルナ、株式売り出し価格は76ドル－最大1400億円集める見通しＳＴＡＴはモデルナがワクチン候補について一部の重要な情報を公表していないと報じた。このワクチン候補に関しモデルナと連携する米国立アレルギー感染症研究所（ＮＩＡＩＤ）が発表文を出していないことに言及したほか、結論を出す前に同社からの追加データを待っているとする専門家の話を引用した。

あ

- 10月安値更新
  とっく
  - 10月
  10月値更とっく
  *

あ

2021/01/02

ﾒﾗﾆｱ

2021/01/02

ﾄﾗﾝﾌﾟ

2020/12/12

ﾍﾟﾝｽ

2021/01/02

twitterの不正検閲

2021/01/02

twitterの不正検閲

あ

SRNE　

時価総額	469億円	（3/15）
発行株数	1億2227万株

ソレント・セラピューティクスは米国のバイオ医薬品会社。慢性的な痛みを伴うがん、免疫疾患、感染病などの治療薬の発見・買収・商業化に従事。主要な製品候補には、がんを対象とするミセルジブロック共重合体パクリタキセル製剤「Cynviloq」がある。同社のパイプラインには、臨床前段階のヒト治療抗体も含む。

あ

MGTA　時価総 573億円（3/15）　　　　　発行株数 3315万株

マジェンタ・セラピューティクスは米国のバイオ医薬品企業。臨床段階で、自己免疫疾患、血液のがん、希少遺伝病を治療する骨髄移植においてニーズの満たされていない分野における治療法の開発に従事する。同社は多発性硬化症、強皮症、急性骨髄性白血病、骨髄異形成症候群、遺伝性代謝疾患の治療に取り組む。

あ

SWAV　時価総 1025億円（3/15）　　　　　発行株数 2690万株

ショックウェーブ・メディカルは米国の医療機器メーカー。心臓血管疾患に注力し、末梢血管、冠血管、心臓弁の石灰化プラークを治療するための血管内砕石技術の開発・製品化に従事する。主な製品には、末梢動脈疾患治療用のM5カテーテルおよびS4カテーテル、冠動脈疾患治療用のC2カテーテルがある。

あ

TENX　　時価総　6億円（3/15）　　　　　発行株数 301万株

テナックス・セラピューティックスは、米国の製薬会社。心拍出量症候群を発症する危険性の心臓手術患者における罹患率および死亡率の低減に使用するレボシメンダンを含むクリティカル・ケア市場向けの医薬製品の開発・商品化を展開する。製品は、｢Oxycyte｣、｢Dermacyte｣、｢Wundecyte｣がある。

あ

SLNO　　時価総　85億円（3/15）　　　　　発行株数 3170万株

カプニアは、米国の医療機器メーカー。ガスフローの定量性に対する独自技術に基づいた診断治療の開発と商品化に取り組む。主力製品は、鎌形赤血球病検査器の｢CoSense｣や、アレルギー性鼻炎の治療薬の｢Serenz｣。

あ

SNSS　　時価総58億円（3/14）
　　　　　発行株数 6757万株

サネシス・ファーマスーティカルズは米国のバイオ医薬品会社。固形がんと血液がんの治療薬の開発と商品化を行う。急性骨髄性白血病の阻害剤ボサロキシンの研究に焦点を置く。ボサロキシンはキノロン系抗菌剤で、第3相試験を完了し、欧州医薬品庁に販売承認を申請中。また、骨髄異形形成症候群への適応を治験中。

あ

TNXP　　時価総14億円（3/14）
　　　　　発行株数 470万株

トニックス・ファーマシューティカルズは米国の医薬品会社。中枢神経疾患の治療薬の開発を手掛ける。線維筋痛症および心的外傷後ストレス障害の治療に向けたシクロベンザブリン含有TNX-102舌下錠(TNX-102 SL)、反復性緊張型頭痛用治療薬TNX-201、アルコール依存症治療薬TNX-301を開発中。

あ

BIOC　　時価総9億円（3/14）
　　　　　発行株数 580万株

バイセプトは米国の商品化段階のがん診断会社。標準的な血液サンプルを用いた、独自の循環腫瘍細胞(CTC)及び循環腫瘍DNA(ctDNA)検査を開発・商品化。組織採取が困難な患者から、血液だけでの病理診断が可能となる。異なるタイプのがんと臨床現場においての、がん診断検査の新プラットフォームの開発と技術強化に焦点を当てる。

あ

GNPX　　時価総32億円（3/14）
　　　　発行株数　1507万株

ジェンプレックスは米国のバイオ医薬品企業。臨床段階で、同社独自「Oncoprex」免疫療法を含むがん治療における遺伝子治療の開発に従事する。同社プラットフォームは、がんを抑制する遺伝子を管理し、静脈内に投与され腫瘍に取り込まれたがん遺伝子が作るたんぱく質を発現する。同技術に関するテキサス大学がんセンターの特許を所有。

あ

RTTR　　時価総　6億円（3/14）
　　　　　発行株数 573万株

株価表示できず

リター・ファーマシューティカルズは、米国の臨床段階の製薬会社。消化器系統で乳糖(ラクトース)の消化酵素(ラクターゼ)が減少して生じる諸症状の治療薬を開発する。また、胃腸の健康状態を全般的に改善するための方法および組成物を提供する。

あ

ATOS　　時価総　39億円（3/14）
　　　　　発行株数 564万株

アトッサ・ジェネティクスは米国のヘルスケア企業。研究サービス、医療デバイスの開発、及び、乳房の健康を改善することに焦点を当てる。開発中の製品には、細胞学検査のための胸部吸引装置「ForeCYTE 」及び、導管洗浄のための導管マイクロカテーテル「FullCYTE」、また胸部手術のための様々な内視鏡がある。

あ

PHAS　　時価総　80億円（3/14）
　　　　　発行株数 2449万株

フェーズバイオ・ファーマシューティカルズは米国のバイオ医薬品メーカー。臨床段階で、心肺障害に焦点を当てた希少疾病の新薬の開発・製品化に従事する。同社の候補薬には、抗血小板薬チカグレロルによる抗血小板作用の遮断薬「PB2452」、肺動脈高血圧症を対象とした融合たんぱく質「PB1046」がある。

あ

ACB　　時価総9181億円（3/13）

オーロラ・カナビスはカナダの医療用大麻製造会社。カナダ保健省のライセンスを保有し、医療用大麻の栽培、製造、販売に従事。大学および研究機関と提携し、不安神経症、多発性硬化症、変形性関節症、小児てんかんなどの治療薬として医師や保健会社から承認される処方薬の開発に注力する。本社所在地はアルバータ州エドモントン。

あ

CRIS　　時価総42億円（3/13）

キューリスは、癌治療の研究開発に従事する米国企業。社内および共同で研究開発プログラムを行っている。癌薬剤候補は、リンパ腫および多発性骨髄腫治療の｢CUDC-907｣、固形腫瘍およびリンパ腫治療の｢CUDC-427｣、高度な基底細胞癌の治療のために承認された薬｢Erivedge｣がある。

あ

NBRV　　時価総114億円（3/13）

ナブリバ・セラピューティクスはオーストリアのバイオ医薬品企業。臨床段階で、主に抗生物質プレウロムチリンに焦点を当て、感染症治療のための抗生物質の研究開発に従事する。市中感染性細菌性肺炎(CABP)の治療向け静脈点滴と経口投与薬を開発、また肺炎以外の疾患に対する有効性を研究。米国内ではペンシルベニア州に拠点を置く。本社はヴィエナ。

あ

NTRA　　時価総1226億円（3/13）

ナテラは米国の遺伝子検査サービス会社。主に出生前の遺伝子検査を提供する。体外受精において、着床前遺伝子スクリーニングを提供し、染色体異常や遺伝性遺伝子の状態を解析することで、受精胚の選択を可能にする。また、胎児の染色体異常を発見する検査や実父確定検査なども提供する。

あ

DFFN

ディフュージョン・ファーマシューティカルズは米国のバイオ医薬品企業。臨床段階で、がん腫瘍の治療に使用するトランスクロセチン酸ナトリウム(TSC)の開発に従事する。がん細胞に対する放射線治療や化学療法の効果を上げるためにTSCを使用する。また、TSCはにきびなど皮膚の疾患の治療にも使用される。

あ

CNAT　　時価総95億円（3/13）

コナタス・ファーマシューティカルズは開発段階にある米国のバイオテクノロジー企業。肝臓疾患の新薬に開発と商業化に従事する。慢性肝疾患、慢性肝疾患急性増悪期、C型肝炎による同所性肝移植、非アルコール性脂肪性肝炎などの治療薬として、リード化合物であるエムリカサンを開発中。

あ

GH　　時価総8099億円（3/13）

ガーダント・ヘルスは米国のがん遺伝子検査企業。がん患者の血液サンプルを用いて腫瘍遺伝子を解析する、リキッドバイオプシー(血液による生体検査)の開発を手掛ける。主力製品には、がん細胞由来の血中腫瘍DNAから、特定の遺伝子変異を測定する分子診断「ガーダント360」などがある。本社所在地はカリフォルニア州レッドウッドシティ。

あ

AKTX　　時価総93億円（3/13）

アカリ・セラピューティクスはイギリスのバイオ医薬品企業。臨床段階で、難病に対する治療薬の開発・商業化に取り組む。自己免疫の異常に起因するギラン・バレー症候群に対するC5モノクロナール抗体治療薬、また、発作性夜間ヘモグロビン尿症の治療薬の開発・商業化にも取り組む。同社パイプラインには「C5a」と「C5b-9」を含む。本社所在地は米国ニューヨーク。

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US値上がりﾗﾝｷﾝｸﾞ

あ

DOVA

ドバ・ファーマシューティカルズはアメリカの製薬会社。主に、血小板の数値が低い血小板減少症の治療薬の開発・商業化に従事する。同社パイプラインには血小板の前駆細胞の増殖や分化に関与する造血因子のトロンボポエチン受容体作動薬であるアボトロンボパグ「TPO-RA」が含まれている。

あ

JNCE

ジョンス・セラピューティクスは米国のバイオ医薬品企業。臨床段階で、がん免疫療法の開発に従事する。免疫療法によりがん細胞を攻撃し、患者に長期にわたり効果が出る治療法を開発する。同社プラットフォームによりがん細胞をターゲットにし、バイオマーカーを特定し適切な治療を行うことを目標とする。

あ

SEEL

アプリカス・バイオサイエンシズは米国の製薬会社で、泌尿器とリウマチ分野に焦点を置く。投薬技術「ネックスアクト」を用いた勃起障害治療用の塗り薬「バイタロス」をカナダと欧州で販売。また、室温貯蔵可能な「バイタロス」と女性の性的興奮障害の治療薬「フェムプロックス」の開発を行うほか、レイノー症候群の治療薬「レイバ」の治験を行う。

あ

NDRA

エンドラ・ライフ・サイエンシズは米国の医療機器メーカー。主に超音波技術の開発に従事する。同社の「Nexus 128」は、光音響画像と超音波を組み合わせた3D断層撮影装置で、臨床前研究において使用される。また、開発中の「TAEUS」は、熱音響を利用した超音波システムで、さまざまな病状の診断や治療に活用できる。

あ

ALRN